index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

Bienvenue dans la collection des publications d'INTEGRARE

Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

234

Références bibliographiques

529

Mots-clés

Cell Line Muscular dystrophy Knockout Transfection/methods Male Muscle Myopathies Myotonic dystrophy type 1 Protein Tyrosine Phosphatases Dosage Cellules souches pluripotentes humaines Receptors Female DMD Dependovirus/genetics/immunology Cellules souches embryonnaires humaines Transcriptomics Cell therapy Induced pluripotent stem cells Metabolism Mutation Polymorphism Virus Integration Calcium Genetic Vectors Genotoxicity Myopathy Adeno-associated virus Liver Progeria Animals Golgi apparatus Alternative splicing Mice Animal models Chromosomal instability Myotubular myopathy Gene Transfer Techniques Lentiviral vector Dystrophin Duchenne muscular dystrophy Inbred mdx Aging Canine Human pluripotent stem cells FKRP Astrocytes Disease Models Chromothripsis Duchenne Muscular Dystrophy CRISPR/Cas9 Phenotype Humans Neurons Viral RNA biology Thérapie cellulaire Human Dependovirus/genetics Aequorin Genome editing Genetic Therapy/methods Inbred C57BL Mitochondria Spinal muscular atrophy HEK293 Cells Flavivirus MiRNA Age-related macular degeneration Genetic Loci Preschool AAV Transduction Pathological modeling Activin Receptors DLK1-DIO3 Muscle disease Retinitis pigmentosa Child Muscular Dystrophy Genetic Cell Proliferation Cellules souches pluripotentes Reporter Immunology Antigens Gene therapy Genes Myotonic dystrophy Genetic Therapy Gene Expression Regulation Pluripotent stem cells Lentivirus/genetics Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Micronuclei CRISPR-Cas9 Genome Animal Adult Astrocyte